همچنين ابداع روش هاى ژن درمانى با كاربردهاى گسترده از اهميت حياتى برخوردار است. ژن درمانى انتقال مواد ژنتيكى به درون سلول هاى يك موجود براى مقاصد درمانى است كه به روش هاى متفاوت و متنوع صورت مى گيرد. ژن درمانى البته امروزه روشى پرهزينه بوده و به فنون پيشرفته و تخصصى و مهارت هاى علمى و پزشكى بسيارى وابسته است و از اين رو، اينك استفاده از آن در سطح بالينى به مراكز پژوهشى و پزشكى معتبر جهانى محدود است اما مجموعه اى از شواهد وسيع بيانگر آن است كه به زودى در پزشكى مولكولى و در مورد طيف وسيعى از بيمارى ها (وسرطان ) به طور گسترده به كار خواهد رفت و بدون ترديد تحولى اساسى را در پزشكى سده حاضر نويد مى دهد و بر توانايى فوق العاده انسان در پيشگيرى و درمان هزاران بيمارى خطرناك ژنتيكى و سرطان كه در برابر درمان هاى رايج مقاومت نشان مى دهند، مهر تائيد خواهد گذاشت. براساس گزارش نشريه پزشكى ژن ( سال ۲۰۰۵) در خلال حدود ۱۵ سال كه از عمر ژن درمانى مى گذرد، از مجموعه ۱۰۶۵مورد ژن درمانى انجام گرفته در انسان در سطح جهان، ۶۷ درصد آن در آمريكا، ۲۸ درصد در اروپا، ۲ درصد در آسيا، ۶/۱ درصد در استراليا و حدود ۱/۰ درصد (يك مورد) در آفريقا صورت گرفته است. براساس همين گزارش، بيشترين ژن درمانى روى سرطان ها بوده است (۶۶درصد موارد)، پس از آن بيمارى هاى تك ژنى ۸/۸ درصد و ديگر بيمارى ها در رديف هاى بعدى قرار داشته اند.

دستاوردهاى خيره كننده در مكانيسم هاى مولكولى پيرى و امكان جدى افزايش عمر آدمى، پرده بردارى از بسيارى از رمز و رازهاى ژنوم ميتوكندريايى و مبارزه بنيادى با بيمارى هاى آن؛ درك به مراتب عميق تر مكانيسم هاى مولكولى تغيير(و يا جهش) در ماده وراثتى؛ و نيز مكانيسم هاى بسيار عميق، ظريف و پيچيده تنظيم عملكرد ژن ها، تنها نمونه هايى از انبوه دستاوردهاى ژنتيك مولكولى در سه دهه اخير است. كه ژنتيكى را وارد عموم شئونات زندگى انسان- از آزمايشگاه تا بالين، و نيز از آزمايشگاه تا آشپزخانه- كرده است.
پژوهش هاى ژنتيكى همچنين به سهم خود موجب شده است كه آدمى به جهان و دنياى پيرامون خود، بصيرت به مراتب بيشترى پيدا كرده و نگاهى نو بر خويش بيندازد. به ويژه كه _ از ويروس هاى DNA دار كه بگذريم _ تمام نشان ويژگى هاى فيزيكى ما و تمام موجودات زنده اى كه روى زمين زيست مى كنند تحت نفوذ و متأثر از DNA موجود در سلول يا سلول هاى آنها است.تحقيقاً براى هيچكس _ حتى در دهه ۱۹۶۰- قابل پيش بينى نبود كه در اوايل دهه ۱۹۷۰ دانش و فنى به نام مهندسى ژنتيك ظهورى انقلابى يابد و با استفاده از آن بتوان در كمتر از سى سال به بسيارى از سئوال هاى بسيار مهم مربوط به سلول پاسخ داد و نيز بستر مناسب براى طرح صدها پرسش كليدى و نو را فراهم آورد.

چه شد كه زيست شناسى با اين سرعت تغيير و تحول پيدا كرد و نسبت به زيست شناسى سه دهه پيش دستخوش تفاوت هاى چشمگيرى شد؟ به نحوى كه بسيارى از دانشمندان برجسته و شاخص جهانى در ديگر رشته هاى علوم تجربى مانند مرحوم پروفسور عبدالسلام بر نقش بى بديل آن در نياز امروز و فردا تاكيد دارند و از جمله Columbias Hendrickson در چند دهه پيش مى نويسد: «همچنانكه سده بيستم سده فيزيك و شيمى بوده است، سده ۲۱ سده زيست شناسى و زيست شناسى مولكولى( ژنتيك) خواهد بود.»
نگارنده در حدود ۳۷ سال پيش كه دانشجوى زيست شناسى بود، به ياد دارد كه سلول به طور غير قابل ادراك و نامفهوم، و فوق العاده پيچيده به نظر مى آمد. مهمتر اينكه تصور مى شد كه نتوان راهى براى كشف رمزورازها و پيچيدگى آن يافت. اكثريت ده ها هزار مولكول پروتئينى مختلف موجود در سلول هاى موجودات پيشرفته، از نظر مقدار آنچنان ناچيز بوده اند كه تشخيص ساختار آنها براى هميشه غيرممكن مى نمود! نوشتار كلى حاضر به نوبه خود، به روشنى نشان مى دهد كه _ درخلال سه دهه اخير- وضعيت كاملاً تغيير كرده است. و به طور نمونه، با استفاده از روش هاى كلون سازى ژن و قابليت بالاى دستكارى ژن هاى كلون شده جهت ايجاد فرآورده هاى ژنى، دستيابى به هر پروتئينى در درون سلول و در مقادير نامحدود، دور از دسترس نيست. به تعبير پروفسور بروس.ام آلبرتز استاد مركز پژوهشى سرطان آمريكا (و دانشگاه سانفرانسيسكو در كاليفرنيا) «امروزه چهره زيست شناسى مانند نخستين مهاجرانى است كه در سال ۱۸۴۹ براى رسيدن به طلا وارد سرزمين كاليفرنيا شدند و بدين سان امروزه درو كردن خوشه هاى ثروت توسط زيست شناسان كار ساده اى است.» به تحقيق مى توان گفت در ميان تمام علوم تجربى، امروزه پژوهش هاى پايه اى، كاربردى و توسعه اى روى مولكول DNA از عمق و وسعتى بى مانند برخوردار است.